单次注射基因疗法能清除艾滋病病毒 如何预防艾滋病病毒

简要回答

当地时间8月17号美国坦普尔大学刘易斯.卡茨医学院的科学家作出了最新的研究报告，CRISPR-Cas9基因编辑技术EBT-001能够安全有效地将猴免疫缺陷病毒从非人灵长类动物的基因中去除。这项技术的研究突破让科学家在治疗人类艾滋病病毒方面获得了重大的突破，相关论文也将会发表在基因治疗的杂志上。

详细内容

刘易斯.卡茨医学院的科学研究团队在本次恒河猴中测试了EBT-001，EBT-001是一种猴免疫缺陷病毒特异性的CRISPR-Cas9基因编辑工具，这是一种靶向猴免疫缺陷病毒前病毒DNA，经过科学家研究表明EBT-001能够快速的从宿主DNA中剔除潜伏在病毒储存库中的猴免疫缺陷病毒，在实验动物中并没有出现脱靶效应。

新的治疗技术主旨在治疗感染病时使用一次性注射治疗方法，在一些大型动物模型中永久灭活病毒，而本次研究证明了这项新的技术在安全方面没有任何问题，该科研团队在非人灵长类动物中进行了多次临床前实验，将猴免疫缺陷病毒特异性CRISPR-Cas9基因编辑构建体EBT-001包装到新的腺相关病毒9载体中。这种载体能够通过静脉注射到猴免疫缺陷病毒感染的动物身体内，科学家将十只动物通过随机分组的方式分为对照组和治疗组，有三只不会接受任何治疗，其余动物将会接受三种不同剂量的EBT-001单次注射，而另外两只动物将会在另一项单独的研究中使用更高剂量注射。

注射之后后续的研究分析表明EBT-001分布非常的广泛，接受注射的动物在EBT-001所有剂量水平下都呈现出了耐受性良好的状态。科学家称这项研究成果正在为EBT-101临床试验奠定了新的基础，不光是治疗艾滋病病毒研究领域一个重要的突破，这项新的技术还推动了乙肝肝炎，单纯疱疹病毒等其他的传染病多重基因编辑疗法的研究。